高价药物如何让更多患者用得起？除了在支付端寻求多元化解决方案之外，行业还在不断探索新的突破方向。

"虽然无法透露具体定价，但我们承诺戈芮宁的上市价格将大幅下降。与现有同类疗法相比，预计降价幅度至少达到50%以上。"北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士在媒体沟通会上表示。

近日，北海康成自主研发的罕见病用药注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）正式获批上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型、III型戈谢病患者。这是中国首个、也是目前唯一一个本土研发的戈谢病酶替代疗法药物。

戈谢病（Gaucher's disease，GD），又称葡萄糖脑苷脂酶缺乏症，是一种遗传性糖脂代谢疾病。该病在一般人群中的发病率约为十万分之一，其中2/3患者为儿童期发病。在全球范围内，戈谢病属于罕见病范畴，并已纳入我国《第一批罕见病目录》。

目前治疗戈谢病的药物主要包括酶替代疗法（ERT）和底物减少疗法（SRT）。其中，酶替代疗法作为标准治疗方法已有超过30年的临床应用历史。其原理是通过补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，减少该物质在体内的蓄积。

戈芮宁上市前，国内共有三款获批治疗药物：两款进口酶替代疗法和一款国产小分子药物。其中，进口产品价格昂贵，成年患者一年治疗费用往往超过百万且未纳入医保。

"作为患者组织负责人，我们很高兴看到有国产酶替代疗法药物即将上市，并期待其能顺利进入国家医保目录。"一位戈谢病患者组织负责人表示。

戈芮宁的上市不仅打破了进口垄断，还实现了技术突破。据药明生物首席执行官陈智胜博士介绍，该药采用了创新的酶改造和定向进化技术，结合公司专利的连续生产技术，使综合产量提升了110倍以上，酶比活性提升超过50%。

值得注意的是，戈芮宁是中国首个通过生物制品分段生产检查的药物。上海基地负责原液生产，无锡基地负责制剂和包装。这种试点政策为产品上市节省了至少一年半时间。

作为罕见病领域的创新企业，北海康成计划将现有的酶技术平台拓展至更多罕见病治疗领域。薛群表示："我们希望开发出更多疗效好、价格合理的罕见病药物。"

据了解，除了备战医保谈判外，戈芮宁的国际化战略也在积极推进中。